A Anvisa e a FDA aprovaram em 25 de agosto de 2026 uma nova indicação de Imaavy (nipocalimab-aahu) para anemia hemolítica autoimune quente. A FDA informou que este é o primeiro medicamento aprovado pela agência especificamente para a condição, enquanto a Anvisa declarou que não havia antes no Brasil um produto registrado com indicação específica para a doença.
Quem está incluído na indicação
A indicação aprovada pela FDA abrange adultos e pacientes a partir de 12 anos que usam corticosteroides ou já os utilizaram. No Brasil, a Anvisa autorizou a indicação para adultos e adolescentes dessa mesma faixa etária.
A evidência clínica que sustentou a decisão veio apenas de adultos. O estudo ENERGY incluiu pessoas com 18 anos ou mais, diagnóstico de anemia hemolítica autoimune quente havia ao menos três meses e tratamento atual ou prévio para a doença; participantes sem tratamento anterior não eram elegíveis, segundo o registro do ensaio. A FDA descreveu que os participantes tinham hemoglobina abaixo de 10 g/dL, hemólise ativa e teste direto de antiglobulina positivo. Essas eram características da população estudada, e não critérios de prescrição divulgados para todos os pacientes.
Para adolescentes, a autorização se baseia em extrapolação dos resultados em adultos, apoiada por modelagem e simulação. A Anvisa afirma expressamente que não houve dados clínicos diretos de adolescentes com anemia hemolítica autoimune quente.
Qual foi o efeito observado no ENERGY
O ENERGY foi um ensaio de fase 2/3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. O estudo reuniu 118 pessoas, teve uma fase controlada de 24 semanas e avaliou como desfecho principal a proporção de participantes com resposta duradoura de melhora da hemoglobina até a semana 20, conforme o ClinicalTrials.gov.
No esquema de 30 mg/kg por via intravenosa a cada quatro semanas, a FDA informou resposta duradoura de hemoglobina em 24% dos participantes, ante 8% no grupo placebo. A Anvisa divulgou os resultados com uma casa decimal: 23,7% contra 7,7%, diferença absoluta de 16 pontos percentuais. A diferença equivale aritmeticamente a cerca de 16 respostas duradouras adicionais a cada 100 pessoas durante a janela avaliada.
Os materiais públicos consultados não informam a mediana, a média ou a distribuição do tempo até a primeira resposta de hemoglobina. O dado disponível mostra que o desfecho foi apurado até a semana 20, mas não permite afirmar em que momento a resposta ocorreu com maior frequência.
Segurança e duração ainda têm lacunas
Para a população com anemia hemolítica autoimune quente, a FDA lista edema periférico, diarreia e febre entre as reações adversas mais comuns. A agência também relata reações relacionadas à infusão, como cefaleia, fadiga, sintomas gripais, erupção cutânea, náusea, tontura, calafrios e eritema.
O comunicado da FDA não traz frequências dessas reações, números de eventos graves, interrupções por efeitos adversos ou mortes no ENERGY. A Anvisa considerou o perfil de segurança aceitável no contexto avaliado, mas classificou como incertezas a serem acompanhadas as infecções associadas à redução de IgG e a segurança no uso prolongado.
O estudo prevê uma extensão aberta de 144 semanas após a etapa duplo-cega e oito semanas de acompanhamento depois da última administração. A conclusão global está estimada para 1º de abril de 2028, segundo o registro do ENERGY. Essa extensão acompanha exposição mais longa, mas não define uma duração recomendada de tratamento nem demonstra, até agora, segurança e eficácia sustentadas durante todo o período.
Há outras limitações: a comparação foi com placebo, e não com corticoides, rituximabe, imunossupressores ou esplenectomia; o ensaio teve 118 participantes; o registro constava como “No Results Posted” no corte da apuração; e não foi localizado, até essa data, artigo primário revisado por pares com os resultados completos do ENERGY. O comunicado regulatório também não apresenta intervalo de confiança, valor de p, denominadores por grupo ou análise detalhada de subgrupos.
O ClinicalTrials.gov identifica a Janssen Research & Development, LLC como patrocinadora do estudo, e a FDA informa que a aprovação foi concedida à Janssen Biotech, Inc. O financiamento separado e quem executou a análise estatística não foram confirmados nos materiais públicos localizados.
O que muda no Brasil
A aprovação sanitária cria uma indicação específica registrada no país, mas não equivale a fornecimento rotineiro no SUS. O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas nacional para anemia hemolítica autoimune, aprovado em 2025, coloca glicocorticoides como primeira linha para a forma quente e não inclui nipocalimab entre os medicamentos protocolados, conforme o PCDT do Ministério da Saúde.
Até 28 de agosto de 2026, não foi confirmada nos materiais consultados uma incorporação de nipocalimab para anemia hemolítica autoimune quente no SUS. O ENERGY teve centros participantes no Brasil, mas o registro do estudo não divulga quantos dos 118 participantes foram recrutados no país nem seus resultados específicos.
A evidência pública disponível não permite concluir que Imaavy substitua terapias já usadas, funcione para a maioria dos pacientes, reduza transfusões, hospitalizações, tromboses ou mortalidade. Nas fontes públicas localizadas, ainda não há demonstração clínica direta de eficácia em adolescentes nem comparações diretas com terapias existentes.
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