A Anvisa aprovou o Duvyzat (givinostate) para distrofia muscular de Duchenne, mas o produto ainda precisa ter seu preço máximo definido pela CMED e não tem incorporação ao SUS confirmada. O benefício que embasou o registro foi uma desaceleração da piora em um teste motor, não a recuperação da função muscular nem a interrupção da progressão da doença.
Quem está incluído na indicação — e quem foi estudado
A ficha técnica divulgada pela Anvisa indica o givinostate para pessoas com distrofia muscular de Duchenne a partir dos 6 anos que usam corticosteroides de forma concomitante. Trata-se de um medicamento oral que inibe a enzima histona-desacetilase, ou HDAC; por atuar em vias posteriores à alteração genética, seu mecanismo não depende de uma mutação específica no gene DMD.
A redação resumida brasileira não exige que a pessoa ainda caminhe. Mas a evidência clínica central veio exclusivamente de meninos deambuladores — isto é, capazes de andar — com 6 anos ou mais, diagnóstico genético confirmado, uso estável de corticosteroides e capacidade de subir quatro degraus em até oito segundos, segundo o registro do estudo EPIDYS. A autorização europeia, por sua vez, restringe expressamente o uso a pacientes deambuladores.
Isso cria uma lacuna importante: a indicação divulgada no Brasil é mais ampla quanto à marcha do que a população avaliada no ensaio confirmatório. Sem uma bula brasileira completa recuperável no Bulário Eletrônico, não é possível afirmar se haverá uma restrição adicional para pessoas não deambuladoras; tampouco os resultados do EPIDYS demonstram benefício nesse grupo.
Um ganho de 1,78 segundo em 18 meses
O EPIDYS foi um ensaio de fase 3, randomizado — com distribuição dos participantes por sorteio —, duplo-cego e controlado por placebo, realizado em 41 centros de 11 países. Dos 179 meninos incluídos, 118 receberam givinostate e 61 receberam placebo, sempre junto dos corticosteroides; o seguimento durou 72 semanas, ou cerca de 18 meses. A pesquisa foi financiada pela Italfarmaco, fabricante do medicamento.
O resultado primário que sustentou a avaliação regulatória não veio de todos os 179 participantes, mas de um subgrupo pré-especificado de 120 meninos com determinada faixa de infiltração de gordura no músculo da coxa: 81 no grupo givinostate e 39 no placebo. Nesse grupo, o tempo para subir quatro degraus aumentou, em média, 1,25 segundo com o medicamento e 3,03 segundos com placebo. A diferença absoluta foi de 1,78 segundo a favor do givinostate, com intervalo de confiança de 95% entre 0,11 e 3,46 segundos, segundo o artigo do estudo e a bula aprovada pela FDA.
Em termos práticos, ambos os grupos pioraram no teste, como se espera em uma doença progressiva, mas o grupo que recebeu o remédio piorou menos. O estudo não mostrou, porém, quantos anos de marcha seriam preservados nem demonstrou redução da necessidade de ventilação mecânica ou aumento de sobrevida. A análise regulatória revisada também não demonstrou benefício em função cardíaca. Outros testes de função motora favoreceram numericamente o medicamento, mas não atingiram significância estatística formal depois do ajuste para múltiplas comparações, conforme a análise integrada da FDA.
Limitações e monitoramento ainda pesam
O acompanhamento controlado durou 72 semanas, a população era inteiramente masculina, 90% dos participantes eram brancos e todos já usavam corticosteroides e tinham capacidade funcional suficiente para realizar o teste de escadas. Esses fatores limitam a extrapolação direta dos achados para pessoas não deambuladoras, para quem tem doença mais avançada ou para quem não tolera corticosteroides, como reconhecem os dados clínicos e regulatórios do EPIDYS e da FDA.
A segurança também exige estrutura de acompanhamento. No ensaio, trombocitopenia — queda das plaquetas — ocorreu em 33% dos participantes tratados e em nenhum do grupo placebo; diarreia ocorreu em 37% versus 20%, e hipertrigliceridemia em 23% versus 7%. A documentação regulatória ainda alerta para possível prolongamento do intervalo QTc, alteração elétrica cardíaca associada a maior risco de arritmias em pessoas suscetíveis ou em determinadas interações medicamentosas, segundo a ficha técnica brasileira.
A Anvisa condicionou o registro a um compromisso de geração posterior de dados de efetividade e segurança. A Agência Europeia de Medicamentos também concedeu autorização condicional e solicitou estudos adicionais de longo prazo, citando incerteza sobre a magnitude do efeito.
Preço e incorporação ao SUS são os próximos filtros
O registro sanitário não libera automaticamente a venda. A empresa deverá solicitar à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos, a CMED, a definição do preço máximo no país; a câmara estabelece tetos para fabricante, varejo e algumas compras públicas, que não necessariamente correspondem ao valor efetivamente praticado, explica a Anvisa. Até 24 de agosto de 2026, não havia valor brasileiro, data de protocolo de precificação ou início de comercialização confirmados.
Mesmo depois da precificação, o Duvyzat não passará a ser fornecido rotineiramente pelo SUS sem uma decisão específica. Um pedido de incorporação precisa apresentar evidência clínica, comparação econômica, impacto orçamentário e condições de oferta; a Conitec recomenda e o Ministério da Saúde toma a decisão final, em processo que pode durar até 180 dias, prorrogáveis por mais 90, informa a legislação da comissão. Até a data de corte, não foi localizado processo público da Conitec para givinostate.
A aprovação, portanto, abre uma opção regulatória para a Duchenne, mas ainda não representa acesso garantido. O alcance real dependerá da conclusão da precificação, das decisões de cobertura e da capacidade de acompanhamento exigida pelo tratamento.
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