A FDA aprovou em 17 de setembro de 2026 o Fayuvi, terapia gênica da Ultragenyx para manifestações neurológicas da mucopolissacaridose tipo IIIA (MPS IIIA) em pacientes pediátricos com função do neurodesenvolvimento preservada. A agência classificou o produto como a primeira terapia gênica e o primeiro tratamento aprovado para essa condição pediátrica. Documento de aprovação da FDA Comunicado da FDA
Qual foi o resultado nos testes cognitivos?
A autorização se baseou no Estudo 1, registrado como NCT02716246: uma pesquisa multicêntrica, aberta, de braço único — isto é, todos os participantes receberam a terapia, sem sorteio entre tratamentos — com uma única administração e escalonamento de dose. A eficácia também incorporou o acompanhamento do Estudo 2, NCT04360265. Documento técnico da FDA sobre Fayuvi
Na análise de eficácia, 17 crianças tratadas na dose recomendada foram comparadas a 27 pacientes de uma coorte externa de história natural, com 27 pacientes. Entre 24 e 60 meses, a mudança média ajustada no escore cognitivo Bayley-III foi de +16,0 pontos no grupo tratado e de −7,6 na coorte externa; a diferença estimada foi de 23,5 pontos, com intervalo de confiança de 95% entre 17,2 e 29,9 e p menor que 0,0001. Documento técnico da FDA sobre Fayuvi
A amostra estudada não representa todas as crianças com MPS IIIA. Ela reuniu crianças de até 2 anos ou maiores de 2 anos com quociente cognitivo de ao menos 60, título de anticorpos anti-AAV9 inferior a 1:100 e idade média de 21,8 meses; a faixa etária foi de 3,0 a 32,9 meses. Documento técnico da FDA sobre Fayuvi Assim, o resultado sustenta a indicação aprovada para pacientes pediátricos com função do neurodesenvolvimento preservada, mas não demonstra benefício em doença avançada nem reversão de déficits já instalados. Documento de aprovação da FDA Documento técnico da FDA sobre Fayuvi
Como a terapia é administrada e quais riscos constam da bula?
O Fayuvi é administrado em uma única infusão intravenosa. A bula prevê uso profilático de corticoide e monitoramento de parâmetros hepáticos, hematológicos e imunológicos no contexto do tratamento. Documento técnico da FDA sobre Fayuvi
A avaliação de segurança reuniu 33 pacientes. Entre os alertas da bula estão hepatotoxicidade, trombocitopenia, microangiopatia trombótica, reações de hipersensibilidade e possível malignidade. Documento técnico da FDA sobre Fayuvi
